Monique & Johannes Pijnacker Hordijk Een kijkje in ons leven

17apr/060

Myozyme goedgekeurd voor behandeling ziekte Pompe

quote:
Myozyme goedgekeurd voor behandeling ziekte van Pompe

Genzyme heeft toestemming van de Europese Commissie om Myozyme op de markt te brengen. Dit betekent dat de eerste werkzame therapie voor een erfelijke spierziekte nu officieel beschikbaar is.

Myozyme is goedgekeurd voor langdurige enzymvervangende therapie bij patiënten met de ziekte van Pompe. De ziekte van Pompe is een progressieve ziekte die naar schatting bijna 10.000 mensen wereldwijd treft. In Nederland zijn op dit moment zo'n 100 patiënten bekend. Het middel is één van de eerste voor een erfelijke spieraandoening.

Ria Broekgaarden, van de Vereniging Spierziekten Nederland en secretaris van de International Pompe Association: "Voor mensen met de ziekte van Pompe is dit een historisch moment. De goedkeuring van deze behandeling is zeer hoopgevend en betekent een grote stap voorwaarts voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Dit biedt ze nieuw toekomstperspectief." In Nederland wordt al enige decennia onderzoek naar de ziekte van Pompe verricht, met name in het Erasmus Medisch Centrum in Rotterdam.

Weesgeneesmiddel

Myozyme heeft in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen. De regulering voor weesgeneesmiddelen is bedoeld om de ontwikkeling te stimuleren van behandelingsmethoden voor zeldzame aandoeningen waarvoor nog geen therapie bestaat, zoals de ziekte van Pompe. Binnenkort gaat Genzyme Myozyme in Nederland op de markt brengen. "Dit is een uniek moment voor Pompe-patiënten en hun families," aldus Henri Termeer, bestuursvoorzitter en CEO van Genzyme Corp. "De ontwikkeling van Myozyme is tot stand gekomen dankzij de inzet van vele mensen bij Genzyme en uit de Pompe-gemeenschap, die hard en vaak onder moeilijke omstandigheden hebben gewerkt om dit te bereiken. We richten ons er nu op om te zorgen dat Myozyme beschikbaar is voor alle patiënten die het middel nodig hebben."

Genzyme begon in 1998 aan de ontwikkeling van een behandeling voor de ziekte van Pompe. In 2003 startte het bedrijf met de klinische onderzoeksfase van Myozyme. De resultaten van dit onderzoek waren veelbelovend en vormden de basis van het dossier voor de aanvraag van goedkeuring van Myozyme in de EU. Genzyme is onlangs begonnen met klinisch onderzoek met (volwassen) patiënten met de late variant van de ziekte van Pompe. Aan dit internationale, placebo-gecontroleerde onderzoek doen negentig patiënten mee, waarvan 22 patiënten in het Erasmus medisch Centrum in Rotterdam. Op dit moment krijgen meer dan 270 patiënten in 30 landen Myozyme toegediend in het kader van klinische onderzoeken, programma's voor grotere toegankelijkheid en aan goedkeuring voorafgaande gereguleerde projecten.

Genzyme produceert Myozyme op twee locaties in de VS. Om te zorgen dat het aan de verwachte vraag naar het product in Europa en de rest van de wereld kan voldoen, verwacht het bedrijf Myozyme in de toekomst ook in zijn nieuwe proteïnefabriek in Geel (België) en de nieuwe afvul- en verpakkingsfaciliteit in Waterford (Ierland) te gaan produceren.

Bron: Genzyme,

IPA 03 april 2006

Reacties (0) Trackbacks (0)

Nog geen reacties


Geef een reactie

Nog geen trackbacks.