Monique & Johannes Pijnacker Hordijk Een kijkje in ons leven

2feb/060

Trial is begonnen!

Afgelopen zondag afgereisd naar Rotterdam, lekker in een hotel gezeten heerlijk hotel met prima service.
We hadden een twinroom, echt lachen 2 tweepersoons-bedden dus voor elke nacht een ander LOL

Maandag heel vroeg al naar het Erasmus MC, gelukkig ging dit keer Johannes mee.
Na een ochtend vol testen kreeg ik te horen dat ik dinsdag terug mocht komen, de helft zat erop.

Lekker terug naar het hotel en hebben daar in het restaurant lekker gegeten n daarna lekker lang in bad gelegen heerlijk!

Dinsdagmorgen weer heel vroeg naar het erasmus MC en ook die testen gingen goed, Johanens moest in de middag wel werken en ging dus weg na de ochtend, ik hoefde toen enkel nog wat gewone testen te laten doen ivm algehele gezondheid.
Het ging om ECG en hart echo, wat bloed-werk en toen was ik klaar en kon ik ook terug met de taxi.

Opgelucht en blij ben ik weggegaan uit Erasmus MC en weet dat er nu wel veel zal gaan veranderen.

Vanaf nu ga ik om de week 1 of 2 dagen naar Rotterdam om aan het infuus te liggen, in ieder geval duurt de trial een jaar en daarna gaan we door met het echte middel, kan zijn dat ik het nu al heb maar het kan nu (1e jaar) ook een placebo zijn.
woensdag was de eerste keer en daarom moesten we blijven slapen.
We doen het in groepjes van 4 mensen, mijn groepje bestaat uit 3 dames inclusief mezelf en een man, leuke ploeg.
Nadat we ieder een bed hadden uitgezocht begon het met klein lichamelijk onderzoek, uitleg en het plaatsen van de infuus-naalden.
We hadden 1 naald voor infuus en de andere was om steeds bloed af te nemen ter controle.
Het infuus deed er zon 4 uur over en alles ging prima.
Tijdens de nacht nam men nog 2 keer bloed af en vanmorgen ook nog en daarna mocht ik weer weg.

Ik kwam dit tegen op de site van de Vereniging Spierziekte Nederland:
(ben zelf niet gegaan naar de dag op 28-1)
LOTS studie is dus de trial waar ik nu aan deelneem.

Medicijn Pompe lijkt binnen handbereik 28 januari tijdens de buitengewone patiënten informatiedag voor leden met de ziekte van Pompe werd er een klein feestje gevierd. Het medisch adviescomité van EMEA had positief geadviseerd over Myozyme. Het medicijn voor de ziekte van Pompe lijkt nu eindelijk beschikbaar te gaan komen voor patiënten.Het was al langer duidelijk dat het een bijzondere dag zou kunnen worden. Vertegenwoordigers van het ministerie van VWS, Genzyme (de fabrikant van het medicijn) en de belangrijkste onderzoekers van het Erasmus Medisch Centrum Rotterdam waren aanwezig om met elkaar en met de VSN te praten over de introductie van het medicijn.
Vrijdag in de loop van de dag kwam het CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) met het langverwachte advies aan de EMEA (European Medicines Agency). De EMEA is de instelling die de toelating regelt van medicijnen tot de Europese markt.

Het was een positief advies met een brede behandel-indicatie. Dit betekent dat zowel jonge als volwassen patiënten met de ziekte van Pompe het medicijn kunnen krijgen, wanneer de EMEA het advies overneemt van de CHMP. Het is de verwachting dat EMEA dit ook zal doen. De voordelen van het medicijn voor mensen met de late vorm van de ziekte van Pompe is nog niet vastgesteld. De gegevens uit de LOTS studie (onderzoek naar de effecten van Myozyme bij mensen met de volwassen vorm van de ziekte) zijn hiervoor mede bepalend en van groot belang voor het beschikbaar blijven van Myozyme.

De officiële registratie door de Europese Commissie wordt binnen 2 tot 3 maanden verwacht. Voor patiëten met de ziekte van Pompe is het een belangrijk moment in de geschiedenis. Voor meer informatie verwijzen wij u naar de volgende web-sites:

www.emea.eu.int/pdfs/human/opinion/35114605en.pdf
www.genzyme.com

30 januari 2006

 

Reacties (0) Trackbacks (0)

Nog geen reacties


Geef een reactie

Nog geen trackbacks.